阿糖胞苷的副作用有抑制骨髓引起白细胞或红细胞减少，出现再生障碍性贫血和巨幼细胞性贫血等，还可以出现高尿酸血症，严重时引起尿酸性肾病，少见的有口腔炎，食道炎，肝功能异常，发热，血栓性静脉炎等。
阿糖胞苷是一种细胞毒性药物，主要用于癌症的化疗，能够抑制DNA合成干扰细胞的增生。
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